I ricercatori del CNR provenienti da 9 istituti in 6 diverse regioni italiane, hanno competenze altamente qualificate e riconosciute a livello internazionale nel campo dell’RNA, in particolare dell’RNA non codificante. Sfruttando le loro competenze nell’analisi dell’lncRNA nel cancro, nel ruolo dell’ncRNA nella risposta al danno del DNA e nella regolazione della traduzione e dello splicing alternativo, i ricercatori del CNR sviluppano nuovi strumenti e metodi per colpire specificamente le cellule patologiche. Inoltre, apportano importanti competenze per la manipolazione sia qualitativa che quantitativa degli RNA bersaglio con approcci di PNA, aptameri e editing dell’RNA.

Il gruppo di ricerca di UNIBA vanta una lunga esperienza in metodi e tecnologie per profilare le modifiche dell’epitrascrittoma, con enfasi sulle modifiche non transitorie dell’RNA denominate eventi di editing dell’RNA. Attualmente, sviluppando approcci di editing dell’RNA sito-diretti per correggere mutazioni puntiformi patologiche, UNIBA sfrutterà la potenza degli enzimi ADAR endogeni per l’editing da adenosina a inosina.

Il gruppo di ricerca di UNIBO vanta una solida tradizione nella scoperta e nello sviluppo di farmaci. I ricercatori di UNIBO stanno sviluppando nuove tecnologie per la sintesi stereoselettiva di oligonucleotidi per studiare l’effetto backbone sul legame proteico. Questo aspetto è fondamentale per la distribuzione, la stabilizzazione e l’efficacia dei farmaci. Gli scienziati di UNIBO studiano anche PNA e coniugati in collaborazione con il CNR di Napoli. Inoltre, i ricercatori di concentrano sulla progettazione di piccole molecole per la degradazione dell’RNA, RIBOnuclease Targeting Chimeras RIBOTACs.

I ricercatori dell’IIT hanno un’esperienza consolidata nell’uso di tecnologie omiche ad alto rendimento per la biologia dell’RNA. Con la conoscenza del sequenziamento short-read all’avanguardia e del sequenziamento di terza generazione recentemente sviluppato da Nanopore, l’IIT sviluppa strumenti ad hoc per la loro applicazione a campioni umani per la ricerca clinica e sulle malattie. Gli scienziati IIT sviluppano anche un’innovativa piattaforma di microscopia ottica per generare la visualizzazione e quantificare l’efficacia delle terapie dell’RNA nelle cellule vive.

I ricercatori di UNINA hanno consolidato la loro competenza nell’identificazione, caratterizzazione e ottimizzazione di aptameri di RNA come terapeutici e vettori di farmaci sotto forma di coniugati/complessi aptameri-farmaci. Inoltre, UNINA apporta la sua competenza nella sintesi e ottimizzazione di mRNA per applicazioni di terapia genica e vaccini genetici.

Gli scienziati dell’UNIPD hanno una vasta esperienza in biologia molecolare dell’RNA e bioinformatica. L’UNIPD ha un record di successi nello sviluppo di oligo antisenso di acidi nucleici innovativi e nella somministrazione di farmaci per sviluppare nuovi strumenti per la terapia dell’RNA, tra cui il ripristino di microRNA e mRNA e terapie di targeting di RNA circolari e non codificanti lunghi, con applicazioni a diversi disturbi.

I ricercatori della Fondazione Ri.MED hanno consolidato la loro competenza in bioinformatica e approcci basati sull’apprendimento automatico per l’analisi dei dati di trascrittomica. Nell’ambito dello Spoke 6, Fondazione Ri.MED delinea nuovi algoritmi per ottimizzare i design degli oligonucleotidi antisenso utilizzati come modulatori dei livelli di espressione dei trascritti. Si concentreranno sui geni correlati all’invecchiamento, ad esempio la lamina A/C, coinvolta nella sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria.

L’Università di Roma Tor Vergata (UNIROMA2) ha una lunga esperienza nel campo della chimica del DNA/RNA, della nanotecnologia del DNA/RNA e dei biosensori basati sul DNA/RNA per applicazioni diagnostiche e terapeutiche. Nell’ambito dello Spoke 6, UNIROMA2 sta sviluppando nanoscaffold e nanostrutture sintetiche basate sul DNA/RNA che rispondono a stimoli molecolari e ambientali, che consentono la somministrazione mirata di farmaci terapeutici o l’imaging di specifici biomarcatori.

UNISI è specializzata nella progettazione computazionale e nella sintesi di molecole biomimetiche fotosensibili. L’UNISI si concentrerà sulla progettazione di aptameri di RNA (ad esempio ribozimi) che possiedono l’attività biologica che consente loro di essere modulati dalla luce, caratterizzati e utilizzati per sviluppare terapie innovative basate su RNA e strumenti per l’editing genetico.

Forte della sua solida esperienza nella scoperta di farmaci, Takis Biotech fornirà contributi significativi alla scoperta e allo sviluppo di vaccini innovativi basati su vettori virali e sulla tecnologia della piattaforma DNA/mRNA. Una delle principali risorse è l’esperienza nel trasferimento elettrogenetico in vivo (EGT) utilizzato per una varietà di applicazioni clinicamente utili, tra cui lo sviluppo di vaccini per la terapia genica somatica. Nell’ambito dello Spoke 6, Takis Biotech svilupperà approcci per la produzione e la distribuzione di mRNA ottimizzati che esprimono chemochine (ad esempio CXCL9) per sfruttare il sistema immunitario per combattere il cancro. Più specificamente, Takis è coinvolta nell’ottimizzazione di una piattaforma per mRNA terapeutiche, che include la sintesi, la struttura e la somministrazione. Sviluppo di nuovi vettori per la sintesi di mRNA con regioni ottimizzate a 5′- e 3′-UTR e peptide segnale per l’espressione intratumorale e la secrezione di chemochine.