Gli scienziati dell’Istituto Italiano di Tecnologia (IIT) hanno consolidato competenze nella biologia degli RNA non codificanti e nelle neuroscienze, con un interesse particolare per lo studio delle malattie neurodegenerative e dei disturbi del neurosviluppo. Dal 2020, l’IIT ha lanciato la RNA Initiative, che riunisce venti gruppi di ricerca che studiano gli RNA non codificanti e sviluppano nuovi farmaci a base di RNA per le malattie del cervello

Gli scienziati del Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR) hanno fornito contributi significativi allo sviluppo di approcci terapeutici innovativi per il trattamento della degenerazione maculare neovascolare legata all’età. Un membro del team è anche co-fondatore di un’azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di inibitori dell’angiogenesi.

I ricercatori dell’Università Magna Graecia di Catanzaro (UMG) hanno consolidato un’esperienza nella generazione di organoidi cerebrali 3D (3D-BO) a partire da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) riprogrammate da linfociti ottenuti da pazienti affetti da paralisi sopranucleare progressiva (PSP), una rara patologia cerebrale senza alcun trattamento efficace.

I ricercatori dell’Università degli Studi di Bari Aldo Moro (UNIBA) hanno una consolidata esperienza nello studio delle malattie neurodegenerative, come la SLA e l’Alzheimer, con un particolare interesse per la biologia delle acquaporine.

L’Università di Bologna (UNIBO) combina un insieme completo di competenze di base, traslazionali e cliniche per affrontare i disturbi del neurosviluppo utilizzando RNAzimi nanostrutturati che mirano a specifici miRNA esosomiali e l’editing genico con tecnologie basate su CRISPR per disturbi monogenici precedentemente caratterizzati.

I partecipanti dell’Università di Firenze (UNIFI) hanno competenze rilevanti nell’adozione e nello sviluppo di modelli in vitro e in vivo di neurodegenerazione, con un interesse particolare per l’omeostasi della nicotinammide adenina dinucleotide (NAD).

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L’Università degli Studi di Milano (UNIMI), grazie a un’intensa attività di ricerca di base e clinica nel campo delle neuroscienze, ha sviluppato modelli cellulari e animali per lo studio della Corea di Huntington, della SLA, dell’Alzheimer e dei disturbi del motoneurone, nonché lo sviluppo di strumenti terapeutici basati sulla NA e di metodi di somministrazione innovativi.

I ricercatori dell’Università di Napoli Federico II (UNINA) hanno una comprovata esperienza nell’identificazione e nella validazione dei miRNA come agenti terapeutici nell’ictus e in altre malattie neurodegenerative, nonché nella somministrazione di combinazioni miRNA/piccoli farmaci attraverso nanocarrier e prodotti di terapia genica per le sfingolipidosi cerebrali e retiniche (malattie di Tay-Sachs e Sandhoff).

Il Centro per le Malattie Neurodegenerative (CESNE) dell’Università di Padova (UNIPD) ha competenze multidisciplinari ed è leader mondiale nella caratterizzazione genetica, neurofisiologica e fenotipica della malattia di Parkinson e di Alzheimer, nonché di condizioni genetiche rare, tra cui le malattie da triplette. È leader in Italia negli studi clinici di fase II e III sulle patologie neurodegenerative.

I ricercatori dell’Università di Pisa (UNIPI) hanno una comprovata esperienza nell’identificazione di biomarcatori molecolari precoci di malattie neurali e nello sviluppo di nuove strategie terapeutiche per ripristinare l’omeostasi dell’RNA utilizzando modelli murini di SLA e AD e organoidi cerebrali umani.

Gli scienziati dell’Università La Sapienza di Roma (UNIROMA1) hanno una comprovata esperienza nella biologia degli RNA non codificanti e circolari e nelle loro applicazioni terapeutiche per il trattamento di malattie muscolari o neurodegenerative, con un interesse particolare per la SLA.

I partecipanti dell’Università di Torino (UNITO) hanno una comprovata esperienza nell’identificazione e nello studio degli RNA lunghi non codificanti e delle loro reti di interazione proteica nei disturbi dello sviluppo neurologico e neurodegenerativi.