Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) e Centro Medico Accademico. L’OPBG è il principale ospedale pediatrico italiano e funge da centro di riferimento a livello nazionale e internazionale. L’ospedale si distingue per il suo ruolo pionieristico e innovativo nelle terapie cellulari e geniche avanzate. I ricercatori dell’OPBG vantano infatti un’importante esperienza di ricerca e esperienza clinica nel campo della terapia genica e cellulare (GCT). La struttura accademica GMP di OPBG, approvata dall’autorità nazionale competente (AIFA) per la GCT, ha un’esperienza rilevante nella trasduzione di cellule umane somatiche con vettori virali (retro e lentivirus). Nell’ambito del Centro Nazionale, OPBG è leader dello Spoke 10.

La Fondazione Tettamanti ha consolidato la propria esperienza nella caratterizzazione preclinica delle cellule CAR-T contro la LLA e la AML sviluppando negli ultimi anni un approccio di trasferimento genico non virale che è stato brevettato (EP3215605: Improved method for the generation of genetically modified cells) per la produzione di cellule CAR-CIK.

L’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-TIGET) si propone di far progredire la ricerca biomedica verso la diagnosi, la cura e la prevenzione delle malattie genetiche rare. La Fondazione Telethon conta due Istituti di ricerca: l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM) con sede a Pozzuoli e l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-TIGET) con sede a Milano. L’SR-TIGET ha fornito contributi fondamentali al campo della terapia genica e cellulare con scoperte importanti nella progettazione di vettori, nel trasferimento genico e nelle strategie di editing genico, che hanno portato a diverse sperimentazioni di successo di nuove ATMP con più di 140 pazienti trattati e 2 prodotti già approvati sul mercato UE. Inoltre, SR-TIGET dispone di competenze e strutture per lo sviluppo e lo scale-up dei processi di ATMP e di un centro saggi GLP certificato dall’ISS per la convalida dei metodi e gli studi di biodistribuzione/tossicologia in vivo di ATMP.

I ricercatori del Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR) hanno fornito contributi significativi a diverse attività di ricerca di grande rilevanza scientifica, con la comprensione dell’impatto del metabolismo dell’RNA sulla salute umana. Il CNR esplora nuovi metodi di somministrazione di molecole terapeutiche, tra cui lo sviluppo di nuovi vettori AAV per la terapia delle malattie neurologiche.

I partecipanti dell’Università della Campania (UNICAMPANIA) hanno consolidato la loro esperienza nella definizione della terapia genica per le distrofie retiniche ereditarie (IRD), confermata dalla partecipazione al primo studio clinico di terapia genica oculare al mondo per il trattamento di una IRD, l’amaurosi congenita di Leber, causata da mutazioni nel gene RPE65.

L’Università di Padova (UNIPD) ha una grande esperienza nella produzione di vettori per la terapia genica in regime GMP, testimoniata da studi clinici di successo e dalla passata direzione del Programma di Terapia Genica dell’Ospedale Pediatrico di Boston, nonché dal lancio di startup dedicate come Altheia Science.

I ricercatori dell’Università Gabriele d’Annunzio di Chieti e Pescara (UDA) vantano una solida esperienza scientifica su diversi temi scientifici rilevanti come la leucemia, nonché sullo studio delle cellule T e delle vescicole extracellulari. Il team di scienziati opera presso il Centro di Studi Avanzati e Tecnologia (CAST), dove svolge attività sinergiche collaborando con le strutture di base (genomica, proteomica, microscopia, citometria a flusso) per sviluppare e tradurre diverse terapie cellulari in pratica clinica.

Takis Biotech contribuisce in modo significativo alla scoperta e allo sviluppo di vaccini innovativi basati su vettori virali e sulla tecnologia della piattaforma DNA/mRNA, facendo leva sulla sua solida esperienza nella scoperta di farmaci. Uno dei suoi principali punti di forza è l’elettro-trasferimento genico in vivo (EGT), che può essere utilizzato per una serie di applicazioni clinicamente utili, dallo sviluppo di vaccini alla terapia genica somatica.

IRBM Research Group è un’azienda con competenze e capacità a livello globale nella scoperta e nello sviluppo di terapie a base di peptidi, piccole molecole e anticorpi e con una solida esperienza nello sviluppo di farmaci che sono entrati nelle diverse fasi di sviluppo clinico e in alcuni casi sono stati approvati per la commercializzazione. In collaborazione con altri membri dello spoke, l’IRBM utilizzerà la sua libreria fagica proprietaria di anticorpi monoclonali ad alta complessità per analizzare campioni biologici di pazienti affetti da neoplasie ematologiche al fine di identificare nuovi bersagli e nuovi anticorpi, che potrebbero essere utilizzati per la terapia con cellule CAR-T o NK-CAR.

InnovaVector è una start-up innovativa nata come NewCo della Fondazione Telethon, assorbendo le competenze del gruppo Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Core dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM). Il team di InnovaVector vanta una consolidata esperienza nella produzione di vettori AAV da R&S a livello GMP, per supportare lo sviluppo preclinico e clinico di prodotti a base di AAV.

Performing Beyond Limits (PBL Srl) è una PMI innovativa il cui core business è la progettazione e la realizzazione di linee industriali automatizzate personalizzate per il settore biomedicale e farmaceutico. Oltre a possedere un’elevata competenza nello sviluppo di sistemi industriali di ispezione e formulazione, PBL ha acquisito una comprovata esperienza e know-how nello sviluppo di piattaforme innovative per le ATMP (ad esempio, terapia cellulare e genica, ingegneria tissutale, vaccini a base di RNA…). PBL rappresenta un partner chiave per la creazione di macchine automatiche personalizzate e flessibili per la produzione di terapie a base di RNA e geni, rendendole più accessibili, scalabili e standardizzate.

Eurofins Biolab è leader globale nei servizi di analisi e ricerca, sostenendo la ricerca attraverso l’ottimizzazione delle attuali procedure analitiche e l’esplorazione di metodologie innovative.

Il Gruppo Chiesi è un gruppo biofarmaceutico internazionale focalizzato sulla ricerca che sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche innovative nei settori della salute respiratoria, delle malattie rare e delle cure specialistiche. La missione dell’azienda è migliorare la qualità della vita delle persone e agire in modo responsabile nei confronti della comunità e dell’ambiente. Con sede a Parma (Italia) e con oltre 85 anni di esperienza, Chiesi opera in 31 Paesi e conta più di 6.500 dipendenti. Il centro di ricerca e sviluppo di Parma lavora insieme ad altri sei importanti centri di ricerca e sviluppo in Francia, Stati Uniti, Canada, Cina, Regno Unito e Svezia.

Stevanato Group è leader mondiale nella fornitura di soluzioni avanzate per il contenimento dei farmaci, sistemi di somministrazione dei farmaci e servizi farmaceutici. Con una specializzazione nel packaging primario in vetro per prodotti farmaceutici e diagnostici, Stevanato eccelle nella produzione di soluzioni innovative di alta qualità come contenitori in vetro, siringhe e cartucce per farmaci iniettabili. L’esperienza dell’azienda spazia dalla progettazione alla produzione e alla fornitura di soluzioni all’avanguardia per il confezionamento di farmaci, dispositivi per la somministrazione di farmaci e servizi analitici, che soddisfano le esigenze delle aziende farmaceutiche di tutto il mondo. Stevanato è rinomata per la sua attenzione all’innovazione, alla sostenibilità e all’impegno nel far progredire le tecnologie del packaging farmaceutico e dei sistemi di somministrazione dei farmaci.