L’obiettivo principale degli Spoke orizzontali è sviluppare e condividere competenze tecnologiche per la progettazione e la produzione di farmaci a RNA e prodotti di terapia genica. I risultati attesi si basano su tre pilastri fondamentali: l’identificazione e la validazione dei target sia per i farmaci a base di RNA che per gli approcci di terapia genica/editing genomico in stretta collaborazione con gli Spoke verticali, l’avanzamento tecnologico nelle “Key Enabling Technologies” e la creazione di infrastrutture per la produzione di farmaci a base di RNA e per la terapia genica.
Guidato dal Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR), lo Spoke 6 coordina le attività relative allo sviluppo di farmaci basati su tecnologie a RNA.
Guidato dall’Università di Bari Aldo Moro, lo Spoke 7 coordina le attività biocomputazionali relative alle tecnologie basate sull’RNA.
Guidato dall’Università di Napoli Federico II, lo Spoke 8 coordina le attività relative alle piattaforme per la somministrazione di RNA/DNA.
Guidato dall’Università di Milano, lo Spoke 9 coordina il Centro di Competenza sulla farmacologia dei farmaci a RNA “Dal target alla terapia: farmacologia, sicurezza e centro di competenza regolatoria”.
Guidato dall’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma (OPBG), lo Spoke 10 coordina le attività relative allo sviluppo preclinico, alle buone pratiche di fabbricazione (GMP) e alle sperimentazioni cliniche dei prodotti medicinali per la terapia genica (GTMP).