Il podcast 'Science, Please' - parliamo del futuro dei farmaci

7 marzo 2025, Padova – In passato, lo sviluppo dei farmaci si concentrava sull’alleviare i sintomi (come la morfina per il dolore) o su trattamenti curativi (come il solfato di chinino per la malaria o la penicillina per le infezioni batteriche). Sebbene i farmaci moderni continuino a occuparsi di sollievo dai sintomi, trattamenti curativi e prevenzione, si sta verificando un cambiamento significativo verso terapie mirate.

Il podcast “Science, please”, condotto dal giornalista Roberto Palladino e prodotto da SkyTG24, ospita Prof. Rosario Rizzuto, Presidente del Centro Nazionale, per discutere di questo cambiamento e del futuro dei farmaci.

La pandemia di COVID-19 ha aumentato la consapevolezza globale sulla tecnologia dell’RNA, in particolare sui vaccini mRNA. Tuttavia, i rapidi progressi nella ricerca compiuti durante la crisi devono continuare ed espandersi.

Al centro del Centro Nazionale per la Terapia Genica e i Farmaci a Base di RNA c’è un obiettivo innovativo: trasformare l’RNA, la molecola che trasporta le nostre informazioni genetiche, in uno strumento farmaceutico potente. Come spiega il Prof. Rizzuto, l’RNA funge da “pianta” della vita, determinando il funzionamento del nostro corpo. Sfruttando il suo potenziale, possiamo sviluppare medicinali personalizzati, adattati al profilo genetico unico di ogni paziente.

Le terapie a base di RNA rappresentano una svolta nella medicina di precisione, ovvero la capacità di progettare trattamenti che colpiscano malattie specifiche a livello molecolare. Questo approccio è particolarmente promettente per le malattie genetiche e rare, come i disturbi legati al colesterolo che possono portare ad attacchi cardiaci e ictus. Studiando come i geni regolano il colesterolo e l’infiammazione, i ricercatori possono sviluppare trattamenti mirati per prevenire o invertire queste condizioni.

Un obiettivo centrale della ricerca è migliorare i sistemi di somministrazione dei farmaci a base di RNA per garantire che le terapie raggiungano i tessuti giusti in modo efficiente. Ora sappiamo che l’mRNA non solo codifica per le proteine, ma interagisce anche con l’RNA non codificante, che può regolare l’espressione genica aggiungendo, rimuovendo o modificando proteine. Sfruttando questi meccanismi, le terapie a base di RNA possono trattare una vasta gamma di condizioni, comprese malattie legate all’invecchiamento, infiammazioni e patologie specifiche.

La medicina basata sull’RNA potrebbe essere la risposta per tutte le malattie, tra cui l’ipertensione e altre malattie mortali? Sebbene non siamo ancora al punto di avere una pillola unica che cura tutte le malattie, la medicina di precisione ci sta guidando verso trattamenti personalizzati che tengono conto delle differenze genetiche di ogni individuo. Questo cambiamento richiede un investimento significativo in biotecnologie, infrastrutture ed expertise per garantire che queste terapie siano sia efficaci che accessibili.

Sviluppare medicinali personalizzati presenta sfide finanziarie. Più specifico è il trattamento, più piccolo è il gruppo di pazienti, aumentando così il costo dello sviluppo del farmaco. Tuttavia, la stessa tecnologia dell’RNA può essere adattata a più malattie, rendendola un investimento prezioso a lungo termine. Se l’Italia non investe attivamente nelle biotecnologie, rischia di diventare un semplice consumatore anziché un produttore di terapie all’avanguardia.

Esiste una crescita esponenziale delle aziende biotecnologiche che investono nelle tecnologie a base di RNA a livello mondiale. L’Italia non può permettersi di restare in disparte. Il Prof. Rizzuto sottolinea che i progressi tecnologici, come la camera diagnostica DIANA, sviluppata dai ricercatori del Centro Nazionale, sono in grado di eseguire oltre 60 test non invasivi e di valutare importanti indicatori di salute, tra cui l’attività cerebrale, la funzione cardiaca, la composizione del sangue e molto altro. Questo investimento sostiene l’efficienza e la sostenibilità economica del sistema sanitario italiano.

Sottolineando che il futuro di questo investimento deve comprendere anche la crescita del capitale umano, PharmaTech Academy, promosso dal Centro Nazionale e situato strategicamente a Napoli, è dedicato a preparare una nuova generazione di professionisti nel settore biotecnologico, offrendo all’Italia un’opportunità di leadership in questo campo.

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