RNA - Genetherapys

BioPharma in pillole – Spoke 8

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Lo Spoke 8 – Platforms for RNA/DNA Delivery

I 100 ricercatori che operano nello Spoke 8, appartenenti a 10 istituzioni italiane ed a cinque aziende farmaceutiche di livello internazionale con una consolidata esperienza nelle tecnologie di veicolazione dei farmaci, collaborano allo sviluppo di nuovi “contenitori intelligenti di RNA” in grado di navigare dal sito di somministrazione fino alla cellula dove l’RNA deve agire proteggendolo dalla degradazione. I principali ostacoli nell’uso terapeutico dell’RNA includono la scarsa stabilità nell’organismo e la difficoltà nel raggiungere il target cellulare. Per affrontare queste sfide, i ricercatori di Spoke 8 stanno costruendo una vasta libreria di piattaforme innovative – sia virali che non virali – per la veicolazione di precisione dell’RNA.

Lo Spoke 8 sviluppa anche modelli avanzati alternativi come organoidi, organ-on-chip e zebrafish (sfruttando la trasparenza di questa specie marina) per valutare tossicità ed attività biologica delle piattaforme di delivery con particolare riferimento ai tumori solidi. Le scienze omiche e l’imaging avanzato consentono poi di integrare le informazioni acquisite negli studi in vitro e comprendere in maniera approfondita i meccanismi con cui i sistemi di delivery funzionano.

Sono anche in fase di messa punto nuove tecnologie di produzione di nanopiattaforme contenenti RNA come microfluidica e fluidi supercritici in grado di scalare la produzione in laboratorio a volumi industriali e di ottenere un prodotto finale stabile alla conservazione. La produzione in condizioni GMP-like (Buone pratiche di fabbricazione – standard di riferimento per la produzione farmaceutica) garantisce un profilo di qualità elevato ai prototipi sviluppati di fondamentale importanza per gli studi preclinici successivi. Le piattaforme che rispondono ai criteri preliminari di qualità, efficacia e sicurezza sono poi utilizzate per veicolare i nuovi RNA terapeutici sviluppati negli Spoke 1-5 promuovendone la traslazione verso la sperimentazione clinica.

I ricercatori dello Spoke 8 stanno anche sviluppando soluzioni basate su Intelligenza Artificiale che consentano di sviluppare più rapidamente prototipi di delivery ottimizzati.
Affiliati allo Spoke: Antares Vision Group, Chiesi Farmaceutici SpA, Consiglio Nazionale delle Ricerche, Dompè Farmaceutici SpA, Istituto Italiano di Tecnologia, Sanofi srl, Stevanato Group SpA, Takis Biotech, Università di Milano, Università Milano Bicocca, Università di Napoli Federico II, Università di Palermo, Università di Padova, Università di Pisa, Università di Salerno, Università di Torino

 

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