RNA - Genetherapys

BioPharma in pillole – Sveliamo lo Spoke 4

Spoke 4 – Università degli Studi di Padova: malattie metaboliche e cardiovascolari

Il metabolismo cellulare comprende una vasta gamma di reazioni biochimiche, tra cui i percorsi cellulari che attivano programmi di “distruzione” dei muscoli e l’ingresso di calcio nei mitocondri. Per questo motivo, lo Spoke 4, coordinato dall’Università degli Studi di Padova, si occupa di tutti i processi metabolici correlati ai muscoli, come la sarcopenia e la cachessia (Work Package 1 – WP 1), ovvero la perdita muscolare dovuta rispettivamente all’invecchiamento e al cancro, così come l’obesità e il diabete mellito (WP 2) e le cardiomiopatie (WP 3).

Nonostante l’eterogeneità delle malattie trattate, esiste un filo comune: l’importanza del metabolismo nelle cellule coinvolte.

Per studiare questi processi, i ricercatori utilizzano diversi modelli: linee cellulari, piccoli animali e infine campioni da pazienti.

Mini-organi

È possibile utilizzare cellule prelevate da pazienti che poi possono essere trasformate in cellule “pluripotenti”, cioè capaci di dare origine a tutte le cellule diverse che compongono il nostro corpo. In questo modo, i ricercatori riescono a costruire dei “mini-organi” che possono essere usati in laboratorio per capire il meccanismo delle malattie e per testare nuovi farmaci. Per esempio, per lo studio delle cardiomiopatie, costruiamo dei “mini-cuori”: piccole sfere che si contraggono e che possono mostrare aritmie per esempio. In questi mini cuori possiamo testare possibili terapie, non solo le classiche medicine, ma anche la modificazione genetica e medicine a RNA.

 

Enti affiliati: Astrazeneca, Humanitas University, Fondazione Ri.MED, Università Magna Grecia, Università di Bari, Università di Milano, Università di Napoli Federico II, Università di Padova, Università di Pavia, Università di Salerno, Università di Trieste

 

Foundation staff writer Martina Corte De Checco

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