RNA - Genetherapys

BioPharma in pillole - Sveliamo lo Spoke 2

Lo Spoke 2, guidato dall’Università La Sapienza di Roma, coinvolge 16 università pubbliche, il Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR) e due aziende. Il tema di afferenza dello Spoke 2 è la ricerca sul cancro.

Il cancro è una malattia complessa caratterizzata dalla proliferazione cellulare incontrollata, in cui le cellule tumorali si infiltrano nei tessuti sani e ne alterano il normale funzionamento. Gli scienziati hanno cercato a lungo di scoprire i fattori che causano il cancro. Hanno dimostrato che il cancro può svilupparsi da una delicata interazione tra fattori esterni, quali l’esposizione ad agenti fisici, chimici o biologici, e fattori interni, come la predisposizione genetica e i meccanismi epigenetici che regolano l’attività dei geni senza modificare la sequenza del DNA. Questa interazione sconvolge l’equilibrio tra geni soppressori del tumore, la cui funzione è rallentare la divisione cellulare o dire alle cellule di morire al momento giusto, e proto-oncogeni, che normalmente regolano la proliferazione cellulare e la differenziazione delle cellule.

Il corpo umano è capace di promuovere e inibire l’espressione genica. Questo equilibrio dinamico garantisce che le cellule mantengano la loro normale identità, evitando così che diventino cellule cancerose. Generalmente è necessario un accumulo di molteplici mutazioni genetiche affinché una cellula diventi cancerosa. Sebbene le mutazioni ereditarie possano aumentare il rischio di cancro, è importante sottolineare che la genetica è solo una componente. I ricercatori devono considerare anche i fattori ambientali e metabolici.

La missione dello Spoke 2 è di tradurre lo screening dei pazienti in soluzioni terapeutiche personalizzate contro i diversi tipi di cancro. Attraverso 32 progetti di ricerca distinti, lo Spoke 2 esplora tre promettenti approcci terapeutici:

  1. Vaccini a RNA: questo approccio mira ad attivare il sistema immunitario per riconoscere ed eliminare le cellule maligne
  2. Terapia con RNA non codificanti (ncRNA): questo approccio mira a controllare l’espressione genica e a inibirne la traduzione utilizzando un gruppo di RNA che non codificano proteine. Gli ncRNA, come i piccoli RNA non codificanti (microRNA, detti anche miRNA) possono agire come soppressori tumorali, mentre i piccoli RNA interferenti (siRNA) offrono una via per silenziare l’espressione genica a livello trascrizionale o post-trascrizionale.
  3. Medicinali per la terapia genica (GTMPs): questo approccio modifica geneticamente materiale biologico, come cellule staminali e tessuti, e li utilizza come farmaci per colpire le cellule tumorali.

Gli affiliati dello Spoke 2 sono: Università di Bari Aldo Moro, Università di Bologna, Università di Brescia, Università di Catania, Università di Firenze, Università Magna Grecia di Catanzaro, Università di Milano, Università di Modena e Reggio Emilia, Università di Napoli Federico II, Università di Padova, Università di Pisa, Università di Siena, Università di Torino, Università di Trieste, Università della Campania, Consiglio Nazionale delle Ricerche e il Gruppo Intesa Sanpaolo.

Scritto dalla Redazione della Fondazione

 

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