Spoke 6 – Sviluppo di farmaci a RNA
Le tecnologie che utilizzano l’RNA stanno emergendo come nuove opzioni per trattamenti innovativi. Aziende biotecnologiche e gruppi accademici possono sviluppare rapidamente farmaci basati sull’RNA per influenzare l’attività dei geni. Questo avviene tramite mRNA sintetici per aumentare o diminuire la produzione di proteine specifiche, o mediante tecniche come l’RNA-interferenza e gli oligonucleotidi antisenso (ASO), che mirano a influenzare direttamente i messaggeri genetici delle proteine e di altre molecole non codificanti.
Lo Spoke 6 sta affrontando le sfide scientifiche attraverso tre Work Package (WP) complementari, concentrati sui cosiddetti RNA non codificanti, come i miRNA, lncRNA, circRNA e gli introni. Questi elementi dell’RNA hanno un ruolo cruciale nel regolare l’espressione genica e possono rappresentare bersagli importanti per le future terapie basate sull’RNA. Il WP1 (Work Package 1) mira a sviluppare nuove strategie terapeutiche basate sull’RNA utilizzando tecnologie innovative di sequenziamento di terza generazione, di visualizzazione (imaging avanzato) e modifica dell’RNA, integrate da analisi computazionali e di intelligenza artificiale.
Una attività chiave del WP1 è rappresentata dallo sviluppo di strumenti in grado di modificare in modo programmabile le molecole di RNA, allo scopo di interferire con alcuni processi specifici legati a malattie genetiche o al cancro, e dalla creazione di nuovi strumenti bioinformatici. A tale scopo i ricercatori coinvolti stanno sviluppando approcci che fanno leva su enzimi già presenti nelle cellule e che hanno la capacità di indurre cambi da adenosina a inosina e da citosina a uracile nel contesto dell’RNA: riuscire a reindirizzare questi enzimi è la chiave attraverso cui si potrà correggere alterazioni genetiche o indurre la morte delle cellule tumorali. Tali approcci, agendo sull’RNA, sono più sicuri rispetto ad una terapia genetica basata sul DNA.
