BioPharma in pillole - Sveliamo lo Spoke 3

Lo sviluppo di terapie mirate per queste malattie è molto complesso. Innanzitutto, le malattie neurodegenerative hanno una lunga fase preclinica asintomatica che può durare anni, durante la quale si verifica un processo biologico silente che porta a un danno neuronale progressivo. Solo quando raggiunge una certa soglia, la malattia può diventare clinicamente evidente, ma a questo stadio potrebbe essere troppo tardi per curarla. Inoltre, la somministrazione dei farmaci è limitata dal passaggio attraverso la Barriera Emato-Encefalica, ossia una barriera che filtra il sangue che arriva nel cervello e che serve funzionalmente a proteggere il cervello da fattori che potrebbero danneggiarlo.

Guidato dall’Istituto Italiano di Tecnologia (IIT), lo Spoke 3 ritiene che le terapie a RNA possano rappresentare una nuova strategia virtuosa per lo sviluppo di farmaci personalizzati per queste malattie. Le molecole di RNA sono estremamente versatili e potrebbero essere sintetizzate in maniera economicamente sostenibile per un numero ristretto di pazienti con quadro genomico comune. Lo Spoke 3 si propone di identificare le molecole bersaglio causative della malattia in un gruppo omogeneo di pazienti e conseguentemente di sviluppare molecole a RNA terapeutiche capaci di raggiungere le zone del cervello alterate.